髓母细胞瘤是神经系统为恶性的肿瘤之一，不但恶性程度高而且易于播散，甚至有颅外转移的报道。间变性室管膜瘤容易局部复发和经脑脊液转移，治疗亦很棘手。目前，随着现代显微神经外科的发展，大部分患儿可以做到术中显微镜下全切。结合术后的放化疗，相当一部分儿童髓母细胞瘤和室管膜瘤患者可以长期无瘤生存。下面以髓母细胞瘤为例，讲述儿童恶性脑肿瘤的综合治疗。

 

　　70年代末开始，在大于3岁的儿童标危型髓母细胞瘤治疗的标准是外科手术一月后放疗。全颅全脊髓预防放疗35 Gy ，后颅窝加量 20 Gy，瘤床总量 55 Gy。在这种治疗情况下，5年无疾病生存率为60%，但不可避免伴随有全颅、全脊髓放疗的后遗症。

 

　　从80年代开始，2个大的多中心随机临床试验寻求减少全颅全脊髓放疗量。北美组发现如果脊髓放疗量减少至23.4Gy，明显有脊髓复发的增加。然而，长期的无病生存率全颅全脊髓预防放疗35 Gy 或23.4Gy 二组相似。欧洲研究组也指出如果全颅全脊髓预防放疗的放疗量降低就有复发危险的增加。同时如果在术后即放疗全颅全脊髓预防放疗25 Gy前予化疗对患者预后不好。相反，在术后马上行全颅全脊髓预防放疗25 Gy 而未行化疗，预后是好的。另外，这组许多患者的分期并不完善，从而导致了这个结论的脆弱性。在一组没有随机的研究组减量放疗联合延长的化疗Packer  et  al. 显示了令人鼓舞的结果， 然而一旦减量放疗，放疗的质量就成为预后的关键：全颅全脊髓预防放疗必须包饶所有的危险区域。目前已经有新的放疗技术如超分割放疗；减少肿瘤原发灶的加量放疗或用质子治疗。超分割放疗已经显示出在减少副反应及生存率上有令人鼓舞的结果。

 

　　辅助化疗只有在近才显示出它的好处。欧洲的随机对照的研究组显示5年无病生存率：放疗联合化疗比单独放疗，75%：60% 。同样，目前标危型髓母细胞瘤的治疗趋势是减量的25Gy左右全颅全脊髓的放疗联合化疗，瘤床仍维持在54 Gy。一旦出现转移，多中心研究组显示辅助化疗有益处。在放疗期间及放疗后用lomustine l或vincristine 与单放疗相比增加了无复发生存率。尽管近年来有化疗的进展，在这种情况下，5年生存率在30%-50%。为了提高转移性髓母细胞瘤的预后，另一种建议是用高强度的化疗（自身干细胞移植）而不用提高放疗的剂量。近的报道显示可以提高肿瘤的控制率。关于用这些不同方法的理想的时间仍然各有不同。在理论上存在有用三明治治疗方法的益处。即在手术与放疗之间：由于手术破坏了部分的血脑屏障可以使药物更好的进入瘤床同样也可以早期杀灭微小转移灶和在全颅全脊髓放疗前应用减少血液毒性。然而在一些对照研究组发现尤其在有转移的患儿中如果在放疗后用辅助化疗有好的结果，可以避免放疗开始的延迟（放疗越晚开始有可能减少生存率）。在一些年幼的患儿，为了减少某些不能接受的副反应而寻找合适的治疗方法是必须的。

 

　　在九十年代，一个大的多中心的研究组显示常规化疗可以避免肿瘤的生长，延迟全颅全脊髓放疗的开始的时间1-2年，如果是局限期的肿瘤效果尤其好。相反，如果肿瘤全切且没有转移，术后治疗可只行辅助化疗。放疗可只用于出现肿瘤生长或复发，这样并没有减少5年的生存率。北美和法国研究组显示延长的常规化疗在大多数的患儿中可以避免全颅全脊髓的放疗，5年生存率在70%。研究显示 30%的患儿可以在术后单用化疗就能治愈同时有较小的毒性。大多数的复发位于局部有可能通过常规化疗、用高强度的化疗（自身干细胞移植）、有可能的话再次手术和局限于后颅窝的放疗 取得疗效。

 

　　德国研究组一上来就用激进的治疗方法，静脉和脑脊液内用MTX，不可避免有神经的毒性，但是5年无病生存率可达83%。通过这二组研究组，如果年幼患儿全颅全脊髓放疗，神经毒性要大得多。髓母细胞瘤在年幼患儿出现转移，预后仍然不好，并没有显示有有效的治疗方法和有着较严重的副反应。目前的研究组显示序贯的高强度的化疗有可能提高预后。如果肿瘤巨大且很难手术切除，术后的化疗按照病理类型进行讨论。其实，化疗能够提高手术的疗效减少术后的后遗症（行走不便和缄默症）同时能消灭肿瘤，同时能避免由于手术的后遗症导致肿瘤治疗的延迟。仍然应该讨论对于标危型的髓母细胞瘤避免全颅全脊髓的放疗的年龄。3岁或超过5岁，放疗应该延迟。

 

　　一篇间变性室管膜瘤的新方案出现在2011年12月的柳叶刀杂志上。当然我们也意识到一部分科学家的发现，他们认为室管膜瘤的有效的治疗方法就是手术，放疗的帮助极其有限。

 

　　另外，目前肿瘤的分期由于分之子生物学的进展已经出现了新的预后因素有可能影响治疗的策略。外科、放疗及化疗的发展，能使髓母细胞瘤得到很好诊断和治疗，治疗结束后应继续肿瘤的随访。 应该考虑长期的副反应从而建立多学科的随访,还有运动专家、教育专家、在患儿的不同生活时期内予以帮助。新的治疗方法首要的是必须要评估并预防这些副反应。由于有多中心的、好是国际性的临床生物研究组这导致了越来越多治疗具有针对性。