一种新药物组合,通过提高一种有前景的新基因靶向治疗效力,为患有神经母细胞瘤(致命性形式的一种儿童癌症)的儿童带来了希望。
伦敦癌症研究所的研究人员发现了一条克服癌细胞对crizotinib药物耐受的新途径,近期在癌症患儿的首个试验中取得了积极的早期结果。
目前,Crizotinib已获得美国食品和药品管理局批准用于成人癌症,然而早期的经历表明药物靶向的ALK基因形成了另外的突变,终导致了对治疗停止反应。
科学家们在首次揭示了ALK致癌基因在驱动神经母细胞瘤中所起作用后确定了这一策略。神经母细胞瘤约占英国儿童癌症死亡比例的15%。
神经母细胞瘤是发育神经系统癌症,新药物组合为常规化疗难于治疗的侵袭性形式的疾病所急需。
文章的资深作者、癌症研究所神经母细胞瘤药物开发负责人和皇家马斯登NHS信托基金名誉顾问Louis Chesler博士说:“有了第一次的儿科临床试验报告ALK驱动肿瘤患者对于crizotinib的重要反应,我们一直在寻找大体上可以提高ALK抑制剂效力的新途径。我们发现了一个非常有前景的方法克服神经母细胞瘤的crizotinib耐受,即增加第二种称为mTOR抑制剂的药物。许多mTOR抑制剂已经进入成人临床试验。”
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